Aucta Pharmaceuticals在美國推出首款品牌仿制藥罕見病產(chǎn)品 PYQUVI?（地夫可特口服混懸液），并預(yù)告 ZELVYSIA?（鹽酸沙丙蝶呤口服溶液用粉末）即將上市

關(guān)鍵詞：
AuctaPharmaceuticals,Inc.（以下簡稱"AuctaPharmaceuticals"）正籌備推出其全新品牌仿制藥罕見病產(chǎn)品線的產(chǎn)品：PYQUVI?（地夫可特）口服混懸液。

AuctaPharmaceuticals欣然宣布，PYQUVI口服混懸液22.75mg/mL已于2026年1月下旬正式上市。PYQUVI是一種皮質(zhì)類固醇，適用于治療5歲及以上患者的杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD），該產(chǎn)品與Emflaza（地夫可特）口服混懸液22.75mg/mL生物等效。PYQUVI將通過?？扑幏开?dú)家供應(yīng)，為希望通過專科藥房獲取地夫可特治療的DMD患者提供一種新的選擇。

AuctaPharmaceuticals,Inc.醫(yī)學(xué)事務(wù)、臨床運(yùn)營與藥物警戒副總監(jiān)MarieTan博士表示：

"杜氏肌營養(yǎng)不良癥患者及其家庭在治療獲取過程中，常常面臨復(fù)雜的現(xiàn)實挑戰(zhàn)，包括不斷演變的治療標(biāo)準(zhǔn)以及多變的保險覆蓋范圍，這些因素可能延遲及時治療。對于像杜氏肌營養(yǎng)不良癥這樣進(jìn)行性疾病而言，這些挑戰(zhàn)進(jìn)一步加重了患者及家庭的日常負(fù)擔(dān)，也凸顯了建立清晰的治療路徑和支持體系的重要性。作為PYQUVI上市計劃的一部分，Aucta將為符合條件的患者推出一項患者支持項目，重點(diǎn)聚焦于提升用藥可及性和?？扑幏繀f(xié)調(diào)服務(wù)。"

PYQUVI的上市標(biāo)志著AuctaPharmaceuticals在美國推出了其首個商業(yè)化的品牌仿制藥產(chǎn)品。在此里程碑基礎(chǔ)上，公司還將推出ZELVYSIA?（鹽酸沙丙蝶呤）口服溶液用粉末。

ZELVYSIA適用于1個月及以上的成人和兒科患者，用于降低因?qū)λ臍渖锏剩˙H4）有反應(yīng)的苯丙酮尿癥（PKU）所致的高苯丙氨酸血癥（HPA）患者的血液苯丙氨酸（Phe）水平。ZELVYSIA需與限制苯丙氨酸攝入的飲食聯(lián)合使用。

ZELVYSIA預(yù)計將于2026年3月上市，緊隨PYQUVI之后。這兩款產(chǎn)品的推出，是AuctaPharmaceuticals品牌仿制藥產(chǎn)品組合向前邁出的重要一步，也彰顯了公司致力于為罕見病患者及其家庭提供治療選擇的承諾。

Emflaza為PTCTherapeutics,Inc.的注冊商標(biāo)。

PYQUVI?適應(yīng)癥

PYQUVI?是一種皮質(zhì)類固醇，適用于治療5歲及以上患者的杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）。

PYQUVI?重要安全信息

禁忌癥

對地夫可特或任何非活性成分過敏的患者禁用。

警告與注意事項

? 內(nèi)分泌功能改變：皮質(zhì)類固醇，尤其是長期使用，可引起嚴(yán)重甚至危及生命的內(nèi)分泌異常，需監(jiān)測庫欣綜合征、高血糖及停藥后的腎上腺功能不全。具有垂體功能減退、原發(fā)性腎上腺功能不全、先天性腎上腺皮質(zhì)增生、甲狀腺功能異?；蚴茹t細(xì)胞瘤的患者風(fēng)險更高。突然停藥可能導(dǎo)致急性腎上腺功能不全或"戒斷綜合征"，并可能致命；應(yīng)逐漸減量。在醫(yī)療應(yīng)激期間可能需要增加劑量。

? 免疫抑制和感染風(fēng)險增加：可能增加新發(fā)、加重、播散或潛伏感染再激活的風(fēng)險，這些感染可能嚴(yán)重或致命，且感染體征可能被掩蓋。應(yīng)告知患者/照護(hù)者報告近期感染或疫苗接種史。未感染過水痘或麻疹的患者應(yīng)避免接觸，若暴露應(yīng)立即聯(lián)系其聯(lián)系醫(yī)療保健人員。

? 心血管/腎功能改變：監(jiān)測血壓，必要時限制鹽的攝入并補(bǔ)充鉀。

? 胃腸道穿孔：活動性或潛在性消化性潰瘍、憩室炎、近期腸吻合術(shù)或炎癥性腸病患者風(fēng)險增加，癥狀可能被掩蓋。

? 行為和情緒障礙：包括欣快感、失眠、情緒波動、人格改變、抑郁和精神癥狀。如癥狀出現(xiàn)或加重，應(yīng)及時就醫(yī)。

? 骨骼影響：長期使用增加骨質(zhì)疏松及脊柱和長骨骨折風(fēng)險，長期使用者應(yīng)監(jiān)測骨密度。

? 眼部影響：可能引起白內(nèi)障、眼部感染或青光眼。若使用超過6周，應(yīng)監(jiān)測眼壓。

? 疫苗接種：在免疫抑制劑量的皮質(zhì)類固醇治療期間，不得接種活疫苗或減毒活疫苗；應(yīng)在開始PYQUVI治療前至少4–6周完成接種。

? 嚴(yán)重皮膚反應(yīng)：已有中毒性表皮壞死松解癥的報道。如出現(xiàn)皮疹，應(yīng)立即停藥，除非明確與藥物無關(guān)。

? 生長與發(fā)育影響：兒童長期使用皮質(zhì)類固醇可能減緩生長和發(fā)育。

? 血栓栓塞事件：觀察性研究顯示風(fēng)險增加，對高風(fēng)險患者應(yīng)謹(jǐn)慎使用。

不良反應(yīng)

最常見的不良反應(yīng)（≥10%且高于安慰劑）包括：類庫欣樣外觀、體重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、尿頻、多毛、向心性肥胖及鼻咽炎。

藥物相互作用

? 中度或強(qiáng)CYP3A4抑制劑：使用推薦劑量的三分之一。

? 中度或強(qiáng)CYP3A4誘導(dǎo)劑：避免合用，因其可能降低療效。

不良事件報告

如需報告疑似不良反應(yīng)，請聯(lián)系A(chǔ)uctaPharmaceuticals,Inc.：1-800-655-9902，或FDA：1-800-FDA-1088，或訪問網(wǎng)站：www.fda.gov/medwatch。

請參閱完整的處方信息（包含使用說明）。

ZELVYSIA?適應(yīng)癥

ZELVYSIA?（鹽酸沙丙蝶呤）是一種苯丙氨酸羥化酶激活劑，適用于1個月及以上的成人及兒科患者，用于降低因降低因四氫生物蝶呤（BH4）反應(yīng)性苯丙酮尿癥（PKU）所致的高苯丙氨酸血癥（HPA）患者的血液苯丙氨酸（Phe）水平。ZELVYSIA需與限制苯丙氨酸的飲食聯(lián)合使用。

ZELVYSIA?重要安全信息

警告與注意事項

? 超敏反應(yīng)（包括過敏性休克）：對沙丙蝶呤有過敏性休克史的患者避免使用。如發(fā)生過敏性休克，應(yīng)停藥并進(jìn)行適當(dāng)醫(yī)療處理，同時繼續(xù)限制飲食中Phe的攝入。

? 上消化道黏膜炎癥：已報告嚴(yán)重胃腸道不良反應(yīng)（如食管炎、胃炎、潰瘍、出血），應(yīng)監(jiān)測相關(guān)體征和癥狀。

? 低苯丙氨酸血癥：可能發(fā)生，接受每日20mg/kg劑量治療的7歲以下兒童風(fēng)險增加。需密切監(jiān)測。

? 血Phe水平監(jiān)測：需頻繁監(jiān)測以確保維持在理想范圍。長期高水平Phe可導(dǎo)致嚴(yán)重神經(jīng)系統(tǒng)損害（如智力殘疾、發(fā)育遲緩、小頭畸形、語言發(fā)育遲緩、癲癇發(fā)作、行為異常）；長期低水平Phe可能導(dǎo)致分解代謝及不良發(fā)育后果。需積極管理飲食蛋白和Phe攝入限制。

? 缺乏生化反應(yīng)：并非所有PKU患者都有反應(yīng)，需通過治療試驗評估反應(yīng)，實驗室檢測無法預(yù)先確定反應(yīng)。

? 與左旋多巴的相互作用：可能引起癲癇、癲癇加重、過度興奮或易激惹，應(yīng)監(jiān)測神經(jīng)系統(tǒng)狀態(tài)的變化。

? 多動：監(jiān)測多動體征。

不良反應(yīng)

最常見的不良反應(yīng)（發(fā)生率≥4%）包括：頭痛、流涕、咽喉痛、腹瀉、嘔吐、咳嗽和鼻塞。

藥物相互作用

? 葉酸合成抑制劑（如甲氨蝶呤、丙戊酸、苯巴比妥、甲氧芐啶）：可能降低BH4并升高Phe水平，應(yīng)更頻繁監(jiān)測Phe水平并根據(jù)需要調(diào)整劑量。

? PDE-5抑制劑（如西地那非、伐地那非、他達(dá)拉非）：與ZELVYSIA合用可能引起血管舒張和低血壓，應(yīng)監(jiān)測血壓。

不良事件報告

報告方式同上。請參閱完整的處方信息（含患者信息和使用說明）。

關(guān)于AuctaPharmaceuticals,Inc.

AuctaPharmaceuticals,Inc.是一家研發(fā)驅(qū)動型特色制藥公司，專注于505(b)(2)創(chuàng)新藥物和品牌仿制藥的研發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化，重點(diǎn)聚焦中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病、代謝性疾病及罕見病等?？祁I(lǐng)域。公司的使命是，依托于已知安全特性的成熟分子開發(fā)治療藥物，改善患者生活質(zhì)量，提升臨床治療效果，填補(bǔ)醫(yī)療領(lǐng)域的關(guān)鍵空白。