和譽醫(yī)藥（港交所代碼：02256）今日宣布，其自主研發(fā)的新型、口服、高選擇性且高效的小分子集落刺激因子1受體（CSF-1R）抑制劑貝捷邁（鹽酸匹米替尼膠囊）用于腱鞘巨細胞瘤（TGCT）患者系統(tǒng)性治療的新藥申請（NDA）已獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式受理。
貝捷邁由和譽醫(yī)藥自主研發(fā)，并授權默克公司負責其在全球的商業(yè)化。2025年12月，貝捷邁?獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準上市，用于手術切除可能會導致功能受限或出現(xiàn)較嚴重并發(fā)癥的癥狀性TGCT成年患者。目前，該產品在其他市場的上市申請正由相關監(jiān)管機構審評中。
此次貝捷邁NDA獲FDA受理，主要基于全球多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照III期MANEUVER研究的積極結果。研究顯示，每日一次口服貝捷邁治療的TGCT患者，在由盲態(tài)獨立審查委員會（BIRC）依據(jù)RECIST v1.1標準在第25周時評估的主要終點——客觀緩解率（ORR）方面顯著優(yōu)于安慰劑組。此外，與TGCT患者關鍵臨床結局評估相關的所有次要終點均表現(xiàn)出顯著且具有臨床意義的改善，包括關節(jié)活動范圍和軀體功能的提升，以及僵硬和疼痛的減輕。中位隨訪14.3個月的長期數(shù)據(jù)進一步顯示，自研究開始即接受貝捷邁?治療的患者ORR得到持續(xù)提升。
TGCT是一種發(fā)生于關節(jié)或關節(jié)周圍的罕見局部侵襲性腫瘤，可導致受累關節(jié)逐漸出現(xiàn)腫脹、僵硬及活動受限，顯著影響患者的日?；顒雍蜕钯|量。若不及時治療或出現(xiàn)復發(fā)，TGCT可能對骨骼、關節(jié)及周圍組織造成不可逆的損傷。隨著貝捷邁在全球主要市場的陸續(xù)申報及未來獲批，該藥品有望為全球TGCT患者提供一種每日一次、口服、有效且耐受性良好的創(chuàng)新治療選擇，有助于滿足該疾病領域未竟的臨床需求。
關于貝捷邁（鹽酸匹米替尼膠囊）
貝捷邁是由和譽醫(yī)藥獨立研發(fā)的一款新型、口服、高選擇性且高效的小分子CSF-1R抑制劑，其在全球III期MANEUVER研究中針對腱鞘巨細胞瘤（TGCT）的積極頂線結果已于2024年11月成功發(fā)布。目前，貝捷邁已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準，適用于手術切除可能會導致功能受限或出現(xiàn)較嚴重并發(fā)癥的癥狀性腱鞘巨細胞瘤（TGCT）成年患者。2023年12月，和譽醫(yī)藥與默克公司就貝捷邁的商業(yè)化權利達成協(xié)議，默克公司會負責貝捷邁?在全球的商業(yè)化。
在海外地區(qū)，貝捷邁?也獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予突破性療法認定（BTD），和獲得歐洲藥品管理局（EMA）授予優(yōu)先藥品（PRIME）認定。
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